超说明书用药郓城县人民医院临床药学室 超说明书用药又称「药品说明书外用法」、「药品未注册用法」，是指药品使用的适应证、剂量、疗程、途径或人群等未在药品监督管理部门批准的药品说明书记载范围内的用法。具体情况包括改变适应证、改变给药途径、改变给药剂量或频率、改变适应人群。 临床药物治疗中，超说明书用药普遍存在，某些药物在使用中甚至医生也不知道是在超说明书用药。具体的超说明书用药情况都有哪些，下面将部分用药情况作一总结：超说明书用药的原因•1 、说明书不全面：有人认为，药品说明书是药物使用的基本参考依据，不能涵盖临床上所有的情况，甚至存在缺乏用法、剂量、不良反应等资料，这可能是由于药品上市前临床试验较短、目的单一引起的。不同厂商的同一种药物说明书还不同，这导致了超说明书用药。“雄起神药”西地那非就是典型的例子，由于当初实验目的——降低肺动脉压的效果不能让研发人员满意，却意外发现治疗男性勃起功能障碍（ED ）“效果拔群”，因此虽然在西地那非的说明书中有提及降低肺动脉压的效果，但适应证一栏只有ED 。而现在临床上经常可见用西地那非治疗肺动脉高压。•2 、说明书更新滞后：临床医学是一个不断发展进步的科学，药物的使用中肯定有新的发现和经验积累，而说明书仅代表一般的常规学术状态，不可能达到学术前沿水平。而更改说明书需要积累大量的研究数据，并经过相应的注册申请程序才能获得批准，需要大量的时间和成本，而新适应证的审批和新药几乎无异，因此许多企业不愿意及时更新药品说明书。•3 、罕见疾病的超说明书用药：罕见疾病患者比较少见，药企很难从大规模的实验数据中获得充分的循证证据申请说明书。但如果说明书上没写，但临床经验和实验结果表明有效，那么超说明书用药成为了这些罕见疾病患者最后的“救命稻草”。以甲磺酸伊马替尼为例，国内上市时适应证一栏只有慢性髓性白血病（CML ）和恶性胃肠道间质瘤（GIST ），但国外资料显示，该药对罕见的、发生转移的、复发的隆突性皮肤纤维肉瘤（DFSP ）有明显的辅助作用。•4 、规定可用药物匮乏：像孕妇、儿童等这类特殊人群，由于规定可用药剂匮乏，不得不使用一般成人药剂。 小檗碱降血糖来曲唑诱发排卵甲地孕酮促进食欲螺内酯治疗痤疮硫酸舒喘灵孕妇抑制宫缩红霉素促胃肠蠕动蒙脱石治疗口腔溃疡氯丙嗪治疗重度腹泻美托洛尔治疗门脉高压奥氮平化疗相关呕吐盐酸曲唑酮治疗睡眠障碍阿司匹林预防孕妇先兆子痫地塞米...
