化疗是骨肉瘤综合治疗的重要组成部分40 余年前，骨肉瘤根治性手术治疗，即便是长骨骨肉瘤接受了标准的损毁性截肢术，仍然难以避免局部复发，远处转移和死亡。骨肉瘤单行手术后的5 年生存率仅 20% ，其实通常仅5%-10% 。无声的肺转移播散是骨肉瘤常见的远处转移。20 世纪 70 年代，化疗开始应用于骨肉瘤治疗。大剂量足疗程的化疗，不仅显著提高了骨肉瘤患者的生存率，而且还有效提高了骨肉瘤患者的保肢率。 目前，骨肉瘤治疗通常采用术前化疗-外科手术-术后化疗的综合治疗模式。目前，骨肉瘤患者的5 年生存率已达到 50%~80%。术前化疗术前化疗亦被称为新辅助化疗。对于经典型骨肉瘤 IIB 期和 III 期的患者，术前化疗的证据级别是 1A 类证据，I 级推荐。其他情况的术前化疗证据及推荐级别详见表 1。术前化疗前需要详细评估患者的一般情况，评估对其治疗的耐受性，综合制定治疗方案。 目前观点认为，新辅助化疗并不能在辅助化疗的基础上提高生存率，但至少有以下优点：化疗期间有足够的时间进行保肢手术设计；诱导肿瘤细胞凋亡，促使肿瘤边界清晰化，使得外科手术更易于进行；有效的新辅助化疗可以降低术后复发率，使得保肢手术可以更安全地进行。术前化疗不仅可能控制肿瘤生长，控制微转移灶，术前化疗的另一优点是在患者体内进行了真正的个体化药敏试验。骨肉瘤新辅助化疗推荐药物为大剂量甲氨蝶呤、异环磷酰胺、多柔比星、顺铂 (证据级别：1A/I 级专家推荐) ，给药方式可考虑序贯用药或联合用药。选用两种或两种以上药物联合化疗，并保证足够的剂量强度。用药剂量参考范围为： 甲氨蝶呤 8-12g/m2（MTX 化疗需行血药浓度监测），异环磷酰胺12-15g/m2 ，多柔比星 90mg/m2 ，顺铂 120-140mg /m2 ，以上为单药应用推荐剂量，若联合用药则需酌情减量，用药时间达 2-3 个月。 自 70 年代术前化疗+手术+术后化疗应用于骨肉瘤治疗后，5 年生存率获得了显著提高， 由原来的 10-20%提高到60-80% ，但近 30 年来进入了平台期，尚未发现证据级别更高、能显著提高生存率的药物。有限的研究证据显示，重组人血管内皮抑制素对骨肉瘤具有抑瘤作用，与多柔比星联合用药具有协同作用，围术期用药能提高无远处转移生存率和疾病无进展生存率，安全性好。术后化疗术后化疗亦称为辅助化疗。术后化疗方案的制定，需要依据术前化疗疗效评价，及术后患者全身状况恢复情况而选择。骨肉瘤术前化疗疗效评估包括：（1） 症状与体征...
